Οι ασθενείς μαθαίνουν να αξιολογούν τις νέες τεχνολογίες υγείας

Στα … θρανία κάθονται ξανά οι ασθενείς με αφορμή την πρόσφατη θεσμοθέτηση του Ταμείου Καινοτομίας και στόχο την αξιολόγηση και παρακολούθηση των νέων θεραπευτικών μέσων που δίνουν οι νέες τεχνολογίες υγείας.

Η Ένωση Ασθενών Ελλάδας κατάρτισε έναν Οδηγό αξιολόγησης των νέων τεχνολογιών υγείας για τους ασθενείς, ενόψει της συμμετοχής των ασθενών στην αξιολόγηση των νέων θεραπειών για την αντιμετώπιση των παθήσεών τους.

Ο οδηγός, εξηγεί τα βασικά στάδια της διαδικασίας Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας, τις εξελίξεις για την αξιολόγηση στην Ευρώπη, αλλά και τον ρόλο των παραμέτρων PICO, (πληθυσμός, παρέμβαση, δεδομένα σύγκρισης, εκβάσεις) που χρησιμοποιούνται στην Κοινή Κλινική Αξιολόγηση της Ε.Ε., την αξιοποίηση των δεδομένων, ενώ παράλληλα προτείνει και τους τρόπους με τους οποίους μπορεί να ενσωματωθεί στην αξιολόγηση η άποψη των ασθενών και να ενισχυθεί η συμμετοχής τους στην Ελλάδα ως κλινικών εμπειρογνωμόνων.

Κρίσιμο σημείο παρέμβασης για την επιτυχία του νέου συστήματος αξιολόγησης αποτελεί η σαφής διαμόρφωση των παραμέτρων PICO – πληθυσμός, συγκριτικές παρεμβάσεις, κλινικά ευρήματα – που οδηγούν στην τελική αξιολόγηση

Τον Οδηγό παρουσίασε η Βʹ Αντιπρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας Βασιλική-Ραφαέλα Βακουφτσή, σε πρόσφατη εκδήλωση της Ένωσης με τίτλο «Ομόκεντροι Κύκλοι», που πραγματοποιήθηκε στην ιστορική αίθουσα της Ιατρικής Σχολής Αθηνών, ως εργαλείο που βοηθά τους ασθενείς «να συμμετέχουν με γνώση, αυτοπεποίθηση και ουσιαστικό λόγο στις αποφάσεις που επηρεάζουν τη ζωή τους».

Στην εκδήλωση που συμμετείχαν εκπρόσωποι της Πολιτείας, του Παγκοσμίου Οργανισμού Υγείας, της φαρμακοβιομηχανίας, των οργανώσεων ασθενών, ακαδημαϊκοί και θεσμικοί φορείς, επισημάνθηκε ότι «η εμπειρία αυτού που ζει με τη νόσο είναι διακριτή μορφή γνώσης, αδύνατο να αναπαραχθεί από καμία κλινική μελέτη και πρέπει να εισέρχεται επίσημα και συστηματικά στη διαδικασία λήψης αποφάσεων για τη δημόσια υγεία».

Εμπιστοσύνη στα συστήματα υγείας

Κατά τη συζήτηση για τον εθνικό πιλότο ΗΤΑ, που υλοποιήθηκε με τη συμβολή κλινικών εμπειρογνωμόνων και εκπροσώπων ασθενών, τα βασικά συμπεράσματα κατέληξαν στην επισήμανση ότι η επιτυχία του νέου συστήματος εξαρτάται από σαφή διαμόρφωση του PICO, το οποίο αποτελεί κρίσιμο σημείο παρέμβασης, καθώς στη φάση του καθορισμού του προσδιορίζονται ο πληθυσμός, οι συγκριτικές παρεμβάσεις και τα κλινικά ευρύματα που τελικά διαμορφώνουν την ίδια την αξιολόγηση. Παράλληλα όμως χρειάζεται και επαρκής χρόνος διαλόγου μεταξύ των εμπλεκόμενων μερών, κατάλληλη στελέχωση, εκπαίδευση και ισχυρές ψηφιακές υποδομές που θα επιτρέψουν την αξιοποίηση δεδομένων πραγματικού κόσμου (real-world evidence).

Σε ότι αφορά τη συμμετοχή των ασθενών, αυτή αποδίδει όταν εντάσσεται σε σαφές λειτουργικό πλαίσιο, με συγκεκριμένους ρόλους, διαδικασίες και προσδοκώμενα αποτελέσματα.

Το επόμενο βήμα είναι η διαμόρφωση δομημένων μηχανισμών υποβολής και αξιοποίησης της εμπειρίας των ασθενών.

Από την πλευρά του Παγκοσμίου Οργανισμού Υγείας, η εκπρόσωπος του τμήματος Πολιτικών Ανοσοποίησης και Εμβολιασμού δρ Τάρανγκ Σάρμα στάθηκε στη διεθνή διάσταση της αξιολόγησης των νέων τεχνολογιών υγείας (ΑΤΥ – ΗΤΑ), επισημαίνοντας πως «η ένταξη των ασθενών στο ΗΤΑ δεν είναι απλώς διοικητική αλλαγή, είναι αλλαγή κουλτούρας. Σε χώρες όπως το Ηνωμένο Βασίλειο και οι Σκανδιναβικές, όπου ασθενείς συμμετέχουν σε επιτροπές ΗΤΑ, οι αποφάσεις έχουν ισχυρότερη νομιμοποίηση και εμπνέουν μεγαλύτερη εμπιστοσύνη στα συστήματα υγείας».

Αξιολόγηση στο πρόσθετο όφελος

Στο πλαίσιο της εκδήλωσης, πραγματοποιήθηκε συζήτηση με θέμα «Η φωνή των ασθενών στην αξιολόγηση: Ελληνικές προκλήσεις και Ευρωπαϊκές Πρακτικές», υπό τον συντονισμό του Γενικού Γραμματέα της Ένωσης Νίκου Δέδε, κατά την οποία υπογραμμίστηκε πως η αξιολόγηση δεν είναι εργαλείο περικοπών, αλλά εργαλείο καλύτερης στόχευσης.

Ο γενικός γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού του υπουργείου Υγείας Δρ Άρης Αγγελής, ξεκαθάρισε πως στόχος δεν είναι να μπαίνει κάθε νέο προϊόν που εγκρίνει ο EMA, αλλά να αξιολογείται το πρόσθετο κλινικό όφελος, «γιατί μόνο έτσι το σύστημα γίνεται βιώσιμο και οι ασθενείς παίρνουν θεραπείες που αξίζουν», ενώ ανακοίνωσε ότι επόμενη νομοθετική πρωτοβουλία θα προβλέπει συμμετοχή εκπροσώπων ασθενών ως εμπειρογνωμόνων στην Επιτροπή Αξιολόγησης. Όπως υπογράμμισε, «η ενεργός συμμετοχή των ασθενών αποτελεί βασική προϋπόθεση για τη διαμόρφωση ενός πιο αποτελεσματικού, δίκαιου και πραγματικά ασθενοκεντρικού συστήματος υγείας».

Η Πρόεδρος της Επιτροπής Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης, Καθηγήτρια Φλώρα Μπακοπούλου, ανέδειξε τον πολύπλευρο ρόλο των ασθενών στο ΗΤΑ: από τον εντοπισμό ανεκπλήρωτων αναγκών στην Σάρωση Ορίζοντα, έως την παροχή δεδομένων πραγματικού κόσμου που επαληθεύουν στην πράξη την προστιθέμενη θεραπευτική αξία, καθώς πολλά αρχικά υποσχόμενα φάρμακα αποδεικνύεται με τον χρόνο ότι δεν ανταποκρίνονται στις αρχικές εκτιμήσεις. Επεσήμανε ότι η χώρα καθυστερεί στην ανάπτυξη μητρώων με εκβάσεις υγείας, απαραίτητων για επιμερισμό ευθύνης και εξοικονόμηση πόρων. Όπως σημείωσε: «με τη χρήση κατάλληλων μεθόδων, οι πληροφορίες των ασθενών μπορούν να μετατραπούν σε τεκμηριωμένα δεδομένα και αποδείξεις πραγματικού κόσμου, που συμβάλλουν στην  αξιολόγηση νέων αποτελεσματικών τεχνολογιών υγείας».

Η Μη Εκτελεστική Πρόεδρος του ΕΟΠΥΥ και Πρόεδρος της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων Δρ Βασιλική-Κωνσταντίνα Γκογκοζώτου εστίασε στα πρακτικά διδάγματα του πιλότου. Επεσήμανε ότι η απουσία επαρκούς χρόνου διαλόγου μεταξύ κλινικής αξιολόγησης και Επιτροπής Διαπραγμάτευσης δυσχέρανε τη διαδικασία, και υπογράμμισε την ανάγκη τυποποίησης διαδικασιών, στελέχωσης με έμπειρα στελέχη και διασύνδεσης πληροφορικακών συστημάτων. Το νέο νομοσχέδιο αποτελεί πρώτο βήμα: η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης θα μπορεί να διαχειρίζεται κοινές κλινικές αξιολογήσεις χωρίς αυστηρή οριζόντια εφαρμογή rebate/clawback. Όπως τόνισε: «η αξιολόγηση και η διαπραγμάτευση οφείλουν να λειτουργούν συμπληρωματικά, εξισορροπώντας την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών στην καινοτομία με τη βιωσιμότητα του συστήματος υγείας και διασφαλίζοντας ότι κάθε δαπάνη μεταφράζεται σε πραγματικό κλινικό όφελος».

Η Προϊσταμένη της Διεύθυνσης Φαρμάκου του ΕΟΠΥΥ Δρ Χαρά Κανή, τόνισε ότι το κεντρικό επίτευγμα του πιλότου ήταν η μετάβαση σε μια θεσμική, γραπτή και κωδικοποιημένη συμμετοχή ασθενών που πρέπει να αποτελέσει το πρότυπο για το μέλλον. Υπογράμμισε ότι HTA και ΕΟΠΥΥ εξυπηρετούν κοινό στόχο: καινοτομία σε προσιτή τιμή και εδώ ο ρόλος των ασθενών είναι η απάντηση στο ποιοι πρέπει να ωφεληθούν.

Δομημένοι ρόλοι

Από την πλευρά της ακαδημαϊκής κοινότητας, ο Αναπληρωτής Καθηγητής Οικονομικών της Υγείας του Πανεπιστημίου Δυτικής Αττικής Κώστας Αθανασάκης, ανέδειξε τη συμμετοχή των ασθενών στο HTA όχι ως ζήτημα δικαιοσύνης αλλά ουσίας, καθώς οι ασθενείς προσφέρουν πληροφορίες (εμπειρία νόσου, εμπειρία θεραπείας, καθημερινή επιβάρυνση από τη νόσο) που δεν μπορούν να συλληφθούν αλλιώς, ούτε από κλινικές μελέτες. Επεσήμανε ακόμη, ότι την ανάγκη ανάπτυξης δομημένης διαδικασίας συμβολής του κάθε εμπλεκόμενου φορέα στην αξιολόγηση.

Τη βιωματική εμπειρία των ασθενών μετέφερε ο Αντιπρόεδρος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος και μέλος Δ.Σ. της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας Δημήτρης Αθανασίου, ο οποίος συμμετείχε σε επιτροπές του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων και τόνισε ότι:

• το μοντέλο διαλόγου που υιοθετήθηκε στον πιλότο ήταν υποδειγματικό και άλλαξε πραγματικά αποφάσεις,
• ο κάθε φορέας οφείλει να κάνει τη δουλειά του: από τις Ακαδημίες EUPATI για την εκπαίδευση, έως τις Ακαδημίες Σπανίων που προετοιμάζουν εκπροσώπους για τα κεντρικά JCA και τον EMA και
• ειδικά για τα σπάνια νοσήματα (όπου ακόμη και οι κορυφαίοι κλινικοί γιατροί πολλές φορές δεν έχουν δει ποτέ τον ασθενή) η μοναδική γωνία βλέψης του ασθενή που ζει με τη νόσο είναι αναντικατάστατη.

Πρόσθεσε επίσης ότι μόνο το 5% των σπανίων νοσημάτων διαθέτει θεραπεία, άρα η συζήτηση για βιωσιμότητα πρέπει να εστιάζει στο υπόλοιπο 95%. Όπως δήλωσε: «οι τελικοί αποδέκτες των τεχνολογιών υγείας είναι οι ίδιοι οι ασθενείς — γι’ αυτό η θεσμική εκπροσώπησή τους σε όλα τα στάδια της ΑΤΥ είναι επιβεβλημένη, ιδίως για τα σπάνια νοσήματα όπου η εμπειρία της κοινότητας είναι μοναδική».

Η ασάφεια διαιωνίζει την αδράνεια

Από την πλευρά της φαρμακευτικής βιομηχανίας η Εντεταλμένη Γενική Διευθύντρια του PIF, Δρ Δήμητρα Λεμπέση, χαρακτήρισε το ταξίδι των ασθενών στην ασθένεια «ανεκτίμητο κεφάλαιο βιωματικής γνώσης που οφείλει να μεταφράζεται σε τεκμηριωμένη πολιτική υγείας», ζητώντας συμμετοχή «θωρακισμένη με διαφάνεια, ακεραιότητα και ισονομία» καταλήγοντας ότι  «στην “ώρα μηδέν” που βρίσκεται η χώρα, χρειαζόμαστε ένα απλοποιημένο, στέρεο σύστημα αξιολόγησης που θα εγγυάται την άμεση πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες».

Ο Επιστημονικός Διευθυντής της Π.Ε.Φ, Μάρκος Ολλανδέζος υπογράμμισε ότι το HTA πρέπει να εφαρμόζεται «χωρίς να δημιουργεί εμπόδια στην πρόσβαση ή στρεβλώσεις στην αγορά φαρμάκου».

Εκ μέρους του Σ.Φ.Ε.Ε, ο διευθυντής Market Access Χρίστος Γεωργακόπουλος, χαρακτήρισε την ΑΤΥ «το κατεξοχήν εργαλείο για να μεταφραστεί η καινοτομία σε πραγματική, έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση.

Κλείνοντας την ενότητα των τοποθετήσεων ο Αναστάσιος Σκρουμπέλος, Associate Director, Market Access της MSD Greece, ανέδειξε την ανάγκη θεσμοθέτησης ενός σαφούς και ουσιαστικού πλαισίου συμμετοχής των ασθενών στις διαδικασίες λήψης αποφάσεων τονίζοντας χαρακτηριστικά ότι: «η ασάφεια διαιωνίζει την αδράνεια, τον αποκλεισμό ή την προσχηματική συμμετοχή. Το πλαίσιο οφείλει να περιλαμβάνει σαφή σκοπό και επίπεδο συμμετοχής, εκπαίδευση ασθενών, κριτήρια εκπροσώπησης, υποστήριξη, διαφάνεια, ανατροφοδότηση και αξιολόγηση».