«Πράσινο φως» από την Ε.Ε. για 13 προηγμένες και ογκολογικές θεραπείες

Στο «μικροσκόπιο» της συντονιστικής ομάδας Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας 30 ευρωπαϊκών κρατών βρίσκονται 13 νέα φάρμακα, κατά τον πρώτο χρόνο εφαρμογής του σχετικού κανονισμού της Ε.Ε. για την κοινή αξιολόγηση των νέων τεχνολογιών σε ότι αφορά την αξία τους για την οποία θα αποζημιώνονται από τα συστήματα υγείας του κάθε κράτους – μέλους.

Μέχρι στιγμής ένα φάρμακο έχει ολοκληρώσει τη διαδικασία ελέγχου του φακέλου αξιολόγησης, ενώ τα υπόλοιπα δώδεκα βρίσκονται σε διάφορα στάδια υποβολής, από τη διερεύνηση του πεδίου εφαρμογής της νέας θεραπείας μέχρι την πιστοποίηση των δεδομένων που χρειάζονται να συμπεριληφθούν στο φάκελο για την αξιολόγηση του νέου προϊόντος.

Κατ΄ αρχήν, η σχετική ομάδα αξιολόγησης διερευνά τις τεκμηριωμένα προηγμένες θεραπείες και τα ογκολογικά φάρμακα, ενώ παρέχει συμβουλευτική στις φαρμακευτικές για την οργάνωση του φακέλου αξιολόγησης, αλλά και για την τεκμηρίωση των δεδομένων που θα συμπεριληφθούν ώστε να επιβεβαιωθεί η καινοτομία των νέων φαρμάκων.

Η νέα διαδρομή που ξεκίνησε πέρυσι στην Ε.Ε. θα διευκολύνει τις αξιολογήσεις των νέων θεραπειών, ιδίως σε χώρες που δεν διαθέτουν ξεχωριστό οργανισμό Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας, όπως η Ελλάδα, ανοίγοντας το δρόμο πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες με ξεκάθαρο όφελος έναντι του κόστους τους.

Συμβουλή για την αξιολόγηση 17 φαρμάκων ζήτησαν οι παραγωγοί τους από την ομάδα αξιολόγησης και επελέγησαν οι 7

Η πρώτη έκθεση για την εφαρμογή του νέου κανονισμού έρχεται σε μια περίοδο που στη χώρα μας συζητείται η δημιουργία Ταμείου Καινοτομίας για την χρηματοδότηση των προηγμένων θεραπειών με 50 εκατ. ευρώ στο πλαίσιο του εξορθολογισμού της φαρμακευτικής δαπάνης, τη στιγμή που το ΙΦΕΤ κάνει εισαγωγές των νέων αυτών θεραπειών μεμονωμένα για κάθε ασθενή, και οι οποίες συνολικά εκτιμώνται περί τα 300 εκατ. ευρώ και πλέον.

Η κοινή ευρωπαϊκή αξιολόγηση εστίασε κατά τον πρώτο χρόνο λειτουργίας της Ομάδας, σε 13 φάρμακα, ενώ παρασχέθηκε συμβουλευτική για επτά φάρμακα.

Η αξιολόγηση

Από τα 13 φάρμακα για τα οποία ξεκίνησε η κοινή κλινική αξιολόγηση, περιλαμβάνονται 10 ογκολογικά φάρμακα και τρία φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ΑΤΜΡ).

Το ένα από αυτά, ήταν φάρμακο με δύο θεραπευτικές ενδείξεις.

Έξι φάρμακα αφορούσαν ορφανές παθήσεις, αναδεικνύοντας το γεγονός ότι σχεδόν οι μισές αξιολογήσεις αφορούν φάρμακα σπανίων παθήσεων.

Τρεις κοινές αξιολογήσεις αφορούσαν φάρμακα που προέρχονταν από μικρές και μεσαίου  μεγέθους επιχειρήσεις, ενώ μία αξιολόγηση αφορούσε φάρμακο από ένα ερευνητικό ινστιτούτο.

Ο έλεγχος του φακέλου ολοκληρώθηκε για παιδιατρικό φάρμακο κατά του γλοιώματος χαμηλού βαθμού κακοήθειας (ουσία τοβοραφενίμπη). Πρόκειται για σπάνιο νευρολογικό καρκίνο των παιδιών.

Σε στάδιο επιβεβαίωσης του φακέλου που έχει υποβληθεί για αξιολόγηση βρίσκονται τα ογκολογικά φάρμακα:

• Σασανλιμάμπη για τη θεραπεία του καρκίνου της ουροδόχου κύστης και
• Λουρμπινεκτεδίνη για συντηρητική θεραπεία ενηλίκων με προχωρημένο μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα (ορφανό φάρμακο για σπάνια πάθηση).
• Επίσης σε τελικό στάδιο του φακέλου αξιολόγησης βρίσκεται και προηγμένη θεραπεία για την νωτιαία μυϊκή δυστροφία 5q η οποία σχετίζεται με το γονίδιο του Κινητικού Νευρώνα 1 και αποτελεί σπάνια πάθηση.

Σε φάση προετοιμασίας του φακέλου αξιολόγησης μετά από αρχικό αίτημα της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βρίσκονται πέντε θεραπείες:

1. Κατά του μελανώματος με αυτόλογα λεμφοκύτταρα από τον όγκο, η οποία αποτελεί αντικαρκινική θεραπεία, η οποία ταυτόχρονα εντάσσεται και στην κατηγορία των προηγμένων θεραπειών,
2. Η ουσία ταρλαταμάμπη για την θεραπεία του προχωρημένου σταδίου μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (σπάνια πάθηση),
3. Η ουσία κατεκετινίμπη για τη θεραπεία του αρθροβλαστικού σαρκώματος ή λειομυοσαρκώματος (σπάνιες παθήσεις και θεραπεία προερχόμενη από μικρομεσαία εταιρεία)
4. Η ουσία καμιζεστράντη για τη θεραπεία ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο μαστού και
5. Η ουσία σεναπαρίμπη για συντηρητική θεραπεία προχωρημένου επιθηλιακού καρκίνου ωοθηκών υψηλού βαθμού, σαλπίγγων ή πρωτογενούς περιτοναϊκού καρκίνου (υποβολή από μικρομεσαία εταιρεία).

Για τέσσερις θεραπείες, τρεις ογκολογικές και μία προηγμένη, είναι υπό εξέλιξη η διερεύνηση του πεδίου αξιολόγησης. Αυτές οι θεραπείες αφορούν:

• Τον ανθεκτικό στην πλατίνα επιθηλιακό καρκίνο ωοθηκών, σαλπίγγων ή πρωτογενή περιτοναϊκό καρκίνο (σπάνια νόσος) με την ουσία relacorilant,
• Τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα με μετάλλαξη ALK (σπάνια νόσος) με την ουσία ensartinib – θεραπεία προερχόμενη από μικρομεσαία εταιρεία,
• Τον μη πλακώδη μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα ενηλίκων με την ουσία sintilimab.

Η συμβουλευτική

Σε ότι αφορά τη συμβουλευτική για την αξιολόγηση φαρμακευτικών προϊόντων κατατέθηκαν 17 αιτήσεις εντός του 2025 και επτά από αυτές επελέγησαν από την αρμόδια υποεπιτροπή. Τέσσερις από τις αιτήσεις που επελέγησαν αφορούν αιτήματα παράλληλης συμβουλευτικής από τον οργανισμό ΗΤΑ και τον ΕΜΑ.

Συνολικά, τέσσερις αιτήσεις συμβουλευτικής ολοκληρώθηκαν, μία αποσύρθηκε από την παρασκευάστρια εταιρεία, ενώ δύο βρίσκονται σε εξέλιξη.

Από το σύνολο των αιτημάτων, τα τέσσερα αφορούσαν τη διερεύνηση αν το φάρμακο εντάσσεται στην κατηγορία των ορφανών φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις και ένα διερευνήθηκε αν πληρούσε τις προϋποθέσεις να χαρακτηριστεί προηγμένη θεραπεία (ATMP).

Tα 3 φάρμακα ήταν αντικαρκινικές θεραπείες, τα δύο αφορούσαν μια νευροεκφυλιστική διαταραχή, ένα για μια νευρομυϊκή διαταραχή και άλλο ένα για μια νευροαναπτυξιακή διαταραχή.

Η συμβουλευτική που ζητήθηκε από τους παραγωγούς, αφορούσε τον πληθυσμό των ασθενών, συγκρίσεις, αποτελέσματα και σχεδιασμός κλινικών μελετών, συμβουλή που αφορούσε τη  θεραπευτική παρέμβαση ζητήθηκε σε τέσσερις περιπτώσεις, ερωτήσεις για τα οικονομικά της υγείας τέθηκαν για πέντε περιπτώσεις και στις δύο αναδύθηκαν καινούριες παράμετροι που αφορούσαν την ασφάλεια και την δημιουργία δεδομένων μετά την αδειοδότηση των φαρμάκων.

Ο μέσος χρόνος ολοκλήρωσης της συμβουλευτικής διήρκεσε 140 ημέρες – περίπου 4,5 μήνες.

Η διαδικασία

H κοινή αξιολόγηση αφορά τα 27 κράτη μέλη της Ε.Ε., καθώς επίσης και την Νορβηγία, Ισλανδία και το Λιχτενστάιν. Στην κλινική αξιολόγηση μετέχουν και οι Οργανισμοί Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας της Γαλλίας, Ολλανδίας, Νορβηγίας με τους εκπροσώπους τους.

Για την επιστημονική συμβουλευτική που θα παρέχεται στους παραγωγούς, για την αναγνώριση των αναδυόμενων τεχνολογιών υγείας και για την μεθοδολογική και διαδικαστική καθοδήγηση, μετέχουν στις σχετικές υποεπιτροπές 26 κράτη μέλη και η Νορβηγία.

Φέτος ξεκινά και η κοινή αξιολόγηση στις ιατρικές συσκευές και τα διαγνωστικά in vitro.