Ευρωπαϊκή υπόθεση η ταυτόχρονη έγκριση καινοτόμων θεραπειών στην Ε.Ε.

Πάνω από 2.000 νέα φάρμακα έχουν εγκριθεί στην Ευρώπη τα τελευταία 30 χρόνια, πολλά από τα οποία άλλαξαν την πορεία της ιστορίας σοβαρών ασθενειών, όπως ο καρκίνος, η σκλήρυνση κατά πλάκας, ο διαβήτης, η ηπατίτιδα C, ο HIV, η κυστική ίνωση και αρκετές σπάνιες ασθένειες.

Ήταν τον Οκτώβριο του 1995, όταν δημιουργήθηκε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων – ΕΜΑ και το κεντρικό σύστημα έγκρισης φαρμάκων στην Ε.Ε.

Στόχος της Ευρωπαϊκής Ένωσης ήταν η ενίσχυση της δημόσιας υγείας, η υποστήριξη της καινοτομίας και η ενίσχυση της ανταγωνιστικότητας της ευρωπαϊκής φαρμακευτικής βιομηχανίας.

Βασικές προτεραιότητες αποτελούν άμεσα, η μεταρρύθμιση της φαρμακευτικής νομοθεσίας της Ε.Ε., ο νόμος για τα Κρίσιμα Φάρμακα, καθώς και η υιοθέτηση πρότασης για έναν νόμο για την βιοτεχνολογία

Γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες άλλαξαν την πορεία σοβαρών ασθενειών τα τελευταία 30 χρόνια

Οι νέες θεραπείες

«Ποδαρικό» στην κεντρική διαδικασία έγκρισης για την Ευρώπη, έκανε στις 20 Οκτωβρίου του 1995 η ανασυνδυασμένη γοναδοτροπίνη για την υποβοηθούμενη αναπαραγωγή, ενώ μέχρι σήμερα έχουν εγκριθεί:

• 668 φάρμακα για παιδιά
• 274 προϊόντα για σπάνιες ασθένειες – από σπάνιους καρκίνους του αίματος και του στομάχου μέχρι κυστική ίνωση, σκλήρυνση κατά πλάκας, β-θαλασσαιμία και άλλες ασθένειες
• 23 φάρμακα που χρησιμοποιούν προηγμένη θεραπεία, μεταξύ των οποίων μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων και γονιδιακές θεραπείες
• 39 εμβόλια για ευλογιά, Έμπολα, κίτρινο πυρετό, δάγκειο πυρετό, γρίπη, Τσικουνγκούνια, ιλαρά-παρωτίτιδα-ερυθρά, COVID-19 και ιό HPV.

Αλλαγή πορείας στις ασθένειες

Το χρονικό των 18 κυριότερων θεραπειών που εγκρίθηκαν την τελευταία 30ετία και οι οποίες άλλαξαν την πορεία των νόσων για τις οποίες εγκρίθηκαν, έχει ως εξής:

• 1995 – Σκλήρυνση κατά πλάκας: Πρώτη θεραπεία τροποποίησης της νόσου για τη θεραπεία της χρόνιας αυτοάνοσης νόσου σκλήρυνσης κατά πλάκας
• 1996-1998 – HIV/AIDS: Αντιιικά φάρμακα για τη θεραπεία ασθενών που έχουν μολυνθεί από τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας
• 1999 – Ρευματοειδής αρθρίτιδα, νόσος του Crohn και ελκώδης κολίτιδα: Μονοκλωνικό αντίσωμα αντιμετωπίζει αποτελεσματικά αυτές τις σοβαρές ασθένειες
• 2000  – Καρκίνος μαστού: Εξατομικευμένη ιατρική για τη θεραπεία του καρκίνου του μαστού
• 2006 – Ιός θηλωμάτων (HPV): Πρώτο εμβόλιο για την προστασία από διάφορες παθήσεις που προκαλούνται από τον HPV, μεταξύ των οποίων και ο καρκίνος του τραχήλου της μήτρας
• 2008 – Πολλαπλό μυέλωμα: Φάρμακο για τη θεραπεία του καρκίνου του μυελού των οστών
• 2008 – 2011 – Άμεσα αντιπηκτικά από στόματος: Παράγοντες ταχείας και βραχείας δράσης από του στόματος χωρίς την ανάγκη για ένεση
• 2011- 2012 – Μελάνωμα: Δύο νέες θεραπείες, μεταξύ των οποίων η πρώτη ανοσοθεραπεία για τον καρκίνο που άλλαξε το τοπίο της θεραπείας του καρκίνου
• 2012 – Κυστική ίνωση: Πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια ασθένεια
• 2013 – Ευλογιά: Πρώτο εμβόλιο που προστατεύει ενήλικες και εφήβους από την ευλογιά
• 2016 – Ηπατίτιδα C: Θεραπεία για χρόνια λοιμώδη ηπατική νόσο που προκαλείται από τον ιό της ηπατίτιδας C
• 2018 – Καρκίνος: Δύο προϊόντα γονιδιακής θεραπείας που στοχεύουν και σκοτώνουν καρκινικά κύτταρα με βάση γενετικά τροποποιημένα λευκά αιμοσφαίρια ασθενών (κύτταρα CAR-T)
• 2018 – Διαβήτης: Νέα θεραπεία για τη διαχείριση του διαβήτη τύπου 2
• 2020-2023 – COVID-19: 8 εμβόλια και 8 θεραπευτικές ουσίες που εγκρίθηκαν σε απάντηση στην παγκόσμια πανδημία
• 2022 – 2023 – Αιμορροφιλία Α: Γονιδιακές θεραπείες για κληρονομική αιμορραγική διαταραχή
• 2023 – Αναπνευστικός συγκυτιακός ιός (RSV): Πρώτα εμβόλια για την προστασία ηλικιωμένων ενηλίκων και βρεφών από ασθένειες του αναπνευστικού συστήματος που προκαλούνται από τον RSV
• 2024 – Chikungunya: Πρώτο εμβόλιο κατά του ιού Chikungunya – μιας ασθένειας που μεταδίδεται από μολυσμένα κουνούπια
• 2024 – Αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS): Ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία της σπάνιας προοδευτικής νόσου του νευρικού συστήματος
• 2025 – Λοίμωξη από HIV: Δύο φορές ετησίως ένεση ως προφύλαξη για τον HIV

Η Κομισιόν

«Το σύστημα που υιοθετήθηκε, βασίστηκε στην επιστημονική αριστεία και τα αυστηρά πρότυπα ασφαλείας και απολαμβάνει κεντρική θέση στην πολιτική υγείας της Ε.Ε.», επεσήμανε ο επίτροπος Υγείας Olivér Várhelyi με αφορμή τα 30 χρόνια λειτουργίας του ΕΜΑ και τόνισε ότι «στο πλαίσιο αυτό, οι εταιρείες μπορούν να προσφέρουν ασφαλή και καινοτόμα φάρμακα σε ασθενείς σε όλα τα κράτη μέλη μέσω ενός ενιαίου, βελτιστοποιημένου συστήματος έγκρισης. Η βιομηχανία έχει απολαύσει την απαραίτητη προβλεψιμότητα και αποτελεσματικότητα, και οι Ευρωπαίοι πολίτες έχουν ταχύτερη και πιο ισότιμη πρόσβαση σε θεραπείες για παθήσεις όπως ο καρκίνος, η κυστική ίνωση, ο διαβήτης, η ηπατίτιδα C, ο HIV, η σκλήρυνση κατά πλάκας και αρκετές σπάνιες ασθένειες.

Ο επίτροπος Υγείας επισήμανε ταυτόχρονα, την ένταση του ανταγωνισμού και την πρόοδο της επιστήμης, που οδηγούν στην ανάγκη των ασθενών για έγκαιρη πρόσβαση στην καινοτομία, θέτοντας ως προτεραιότητα για την διατήρηση της πρωτοπορίας της Ευρώπης, τον ψηφιακό μετασχηματισμό, τις νέες τεχνολογίες και την υιοθέτηση ταχύτερων διαδικασιών.

Στην κατεύθυνση αυτή βασικές προτεραιότητες αποτελούν άμεσα, η μεταρρύθμιση της φαρμακευτικής νομοθεσίας της Ε.Ε., ο νόμος για τα Κρίσιμα Φάρμακα, καθώς και η υιοθέτηση πρότασης για έναν νόμο για τη Βιοτεχνολογία.

30 χρόνια ΕΜΑ

Η δημιουργία του ΕΜΑ το 1995 σηματοδότησε την ενιαία αδειοδότηση των φαρμάκων σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η χορήγηση άδειας κυκλοφορίας κεντρικά για όλα τα κράτη – μέλη, βασίζεται σε αυστηρές επιστημονικές αξιολογήσεις από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), ο οποίος συγκεντρώνει εμπειρογνώμονες από όλα τα κράτη μέλη.

Μια νέα άδεια κυκλοφορίας φαρμάκου χορηγείται μόνο εάν πληρούνται οι απαιτούμενες προδιαγραφές ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας.

Η έγκριση βήμα – βήμα

Η ευρωπαϊκή νομοθεσία προβλέπει 7 βήματα από την έρευνα μέχρι την κυκλοφορία ενός φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή αγορά:

1. Έρευνα και Ανάπτυξη: Φαρμακευτικές και βιοτεχνολογικές εταιρείες, γιατροί και ακαδημαϊκοί ερευνούν νέα φάρμακα.
2. Επιστημονική υποστήριξη: Ο EMA καθοδηγεί τους φορείς που αναπτύσσουν νέα φάρμακα προκειμένου να διασφαλίσει τη συμμόρφωση με τις νομικές και κανονιστικές απαιτήσεις.
3. Αξιολόγηση: Ο ΕΜΑ προχωρεί σε ενδελεχή αξιολόγηση του τρόπου παραγωγής των φαρμάκων, την επίδρασή του, τα οφέλη και τις ανεπιθύμητες ενέργειες και τους τρόπους διαχείρισης των κινδύνων που απορρέουν από τη χρήση του.
4. Σύσταση: Οι φαρμακευτικές και βιοτεχνολογικές εταιρείες, γιατροί και ακαδημαϊκοί που ερευνούν νέα φάρμακα δέχονται συστάσεις.
5. Αδειοδότηση: Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή λαμβάνει την τελική απόφαση σχετικά με το εάν το φάρμακο μπορεί να εγκριθεί στην Ε.Ε.
6. Πρόσβαση: Οι εθνικές και περιφερειακές αρχές αποφασίζουν για την τιμολόγηση και την αποζημίωση των νέων φαρμάκων.
7. Παρακολούθηση ασφάλειας: Ο EMA και οι εθνικές αρχές παρακολουθούν την ασφάλεια των φαρμάκων (φαρμακοεπαγρύπνιση) και ενημερώνουν τακτικά τις πληροφορίες για το προϊόν για τους επαγγελματίες υγείας και τους ασθενείς.